מבקמתן
פעולות נוספות
| קובץ:Mavacamten.svg | |
| שם IUPAC | |
|---|---|
| 6-[[(1S)-1-phenylethyl]amino]-3-propan-2-yl-1H-pyrimidine-2,4-dione | |
| שמות מסחריים בישראל | |
| Camzyos (קאמזיוס) | |
| נתונים כימיים | |
| כתיב כימי | C15H19N3O2 |
| מסה מולרית | 273.336 g·mol−1 |
| נתונים פרמוקוקינטיים | |
| זמינות ביולוגית | 85%[2] |
| קשירה לחלבונים | כ-97–98% מהמולקולה בדם קושרים לחלבוני הפלסמה.[3] |
| מטבוליזם | האנזים CYP2C19 |
| זמן מחצית חיים | 6-9 ימים |
| הפרשה | כלייתית[3] |
| בטיחות | |
| מעמד חוקי | דורש מרשם |
| קטגוריית סיכון בהיריון | רעילות עוברית רמה D[4][3] |
| סיכון לתלות | לא קיים |
| דרכי מתן | דרך הפה |
| אינטראקציות עם תרופות אחרות | מעכבי CYP2C19 ו-CYP3A4 (כמו פלוקונאזול או אומפרזול במינון גבוה), מזרזי (Inducers) אנזימי CYP (כמו ריפמפיצין)[4] |
| LD50 | >10,000 mg/k[5] |
| מזהים | |
| קוד ATC | C01EB24[1] |
| מספר CAS | 1642288-47-8 |
| PubChem | 117761397 |
| ChemSpider | 57876199 |
מבקמתן (באנגלית: Mavacamten), הנמכרת תחת השם המסחרי קמזיוס (Camzyos), היא תרופה פורצת-דרך לטיפול הראשון מסוגו (First-in-class) לטיפול בקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (oHCM). התרופה אושרה בשנת 2022, על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לאחר שהראתה שיפור משמעותי ביכולת התפקודית ובאיכות החיים של חולים.[4]
שימוש רפואי עריכה
שימוש רפואי והתוויות התרופה מיועדת למבוגרים הסובלים מקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית סימפטומטית (דרגות II-III לפי סיווג ה-NYHA).
מטרת הטיפול היא הקלה בקוצר נשימה במאמץ, שיפור היכולת לבצע פעילות גופנית, והפחתת מפל הלחצים במוצא החדר השמאלי (LVOT).
קהל יעד הוא חולים שאינם מגיבים מספיק לטיפולים קונבנציונליים כמו חוסמי בטא או חוסמי תעלות סידן.[3][4]
מנגנון פעולה עריכה
בקרדיומיופתיה היפרטרופית, הבעיה העיקרית היא "התכווצות יתר" של שריר הלב בשל יצירת עודף של גשרי רוחב בין חלבוני המיוזין לאקטין. מבקמתן פועלת כמעכב אלוסטרי סלקטיבי של האנזים ATPase במיוזין הלבבי.
התרופה מפחיתה את כוח הכיווץ, והיא מקטינה את מספר ראשי המיוזין שיכולים להיקשר לאקטין בכל רגע נתון. התרופה מעבירה את המיוזין למצב מנוחה חסכוני (Super-relaxed state), המפחית את צריכת האנרגיה של הלב. התרופה משפרת את התפקוד הדיאסטולי, על ידי הפחתת הכיווץ העודף, הלב מצליח להתרפות טוב יותר בין פעימות[4]
תופעות לוואי עריכה
תופעות לוואי שכיחות הן סחרחורות (כ-27%), עילפון (סינקופה) ועייפות. התרופה עלולה לגרום ללב להפוך לרפוי מדי, ולהוביל לאי-ספיקת לב. אזהרת קופסה שחורה (Black Box Warning): סכנה לירידה משמעותית ב-LVEF (מקטע הפליטה של החדר השמאלי) אל מתחת ל-50%.
בארצות הברית (ובמדינות נוספות בפורמטים דומים), התרופה ניתנת תחת פיקוח הדוק. רופאים, בתי מרקחת ומטופלים חייבים להירשם לתוכנית הכוללת בדיקות אקו-לב תקופתיות (בדרך כלל כל 4–12 שבועות) כדי לוודא שתפקוד הלב תקין.
אינטראקציות בין תרופתיות עריכה
קיימת רגישות גבוהה לתרופות המשפיעות על אנזימי הכבד (כמו חלק מהאנטיביוטיקה, אנטי-פטריוטיות או חוסמי תעלות סידן מסוימים), מה שעלול להעלות את ריכוז התרופה לרמה רעילה.
בטיחות בהריון והנקה עריכה
התרופה הראתה רעילות עוברית בניסויים בבעלי חיים, ומוגדרת עם רעילות עוברית רמה D. לכן, היא אסורה לשימוש בהיריון, ונשים בגיל הפוריות חייבות להשתמש באמצעי מניעה יעילים במהלך הטיפול ובמשך 4 חודשים לאחר הפסקתו.[4]
הערות שוליים עריכה
- ^ Mavacamten, Norwegian Institute of Public Health
- ^ Camzyos, European Medicines Agency
- ^ 1 2 3 4 Juan Bello; Mark V. Pellegrini, Mavacamten. StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; August 21, 2024.
- ^ 1 2 3 4 5 6 CAMZYOS – mavacamten capsule, gelatin coated, Dailymed, April 17, 2025
- ^ Material Safety Data Sheet, K. M. Pharma Solution
הבהרה: המידע בוויקיפדיה נועד להעשרה בלבד ואינו מהווה ייעוץ רפואי.